創薬ターゲット

創薬ターゲット (Drug target)

創薬ターゲットとは、生体内にあり、疾患を引き起こす原因と深く関わっており、それを何らかの方法で制御することにより、その疾患を治療することを可能にさせる分子のことをいいます。創薬標的という場合もあります。

創薬ターゲットが疾患プロセス制御において確実に鍵となる遺伝子であることを証明するためには、ウエットラボで、ヒトの細胞組織は臓器における遺伝子発現レベルを調べ、ノックダウン技術やノックアウト技術などを利用し、発現レベルを変え、遺伝子によって生成されたタンパク質の構造や修飾を分析し、細胞内におけるタンパク質間の結合/相互作用を確認、遺伝子が疾患プロセスを制御する分子レベルのメカニズムを詳細に理解し、生体内での遺伝子の機能を実証するため適切な動物疾患モデルを設計したりする必要があります。これらの検証ステップは、遺伝子解析やその他の方法で生まれた膨大な候補遺伝子群から最も価値のある創薬ターゲットを同定するためのスクリーニングの役割を果たしています。

なお、本サイトでは、ターゲットタンパク質を創薬ターゲットと呼ぶこともあります。

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